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Editas Medicine宣布FDA接受IND申請(qǐng)編輯-101
Editas Medicine公司宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)申請(qǐng)，允許該公司開展使用CRISPR基因編輯手段治療Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的臨床試驗(yàn)。EDIT-101是和艾爾建（Allergan）公司合作開發(fā)的基于CRISPR基因編輯技術(shù)的在研療法，Editas將獲得2500萬(wàn)美元的付款。
Editas Medicine公司總裁兼首席執(zhí)行官卡特里娜·博斯利(Katine Bosley)說(shuō)：“FDA接受我們的IND進(jìn)行編輯-101是基因組編輯領(lǐng)域的一個(gè)重要時(shí)刻，對(duì)患者來(lái)說(shuō)也是一個(gè)重要的里程碑，因?yàn)槲覀儸F(xiàn)在離治療LCA 10又近了一步。”“對(duì)于我們來(lái)說(shuō)，這是一個(gè)真正令人興奮的時(shí)刻，我們期待著以臨床階段公司的身份開始下一章，利用CRISPR技術(shù)的力量，改變世界各地患有嚴(yán)重疾病的人的生活?！?/span>
編輯-101是一種基于CRISPR的實(shí)驗(yàn)藥物，目前正在研究治療Leber先天性無(wú)菌性壞死10型(LCA 10)。編輯-101是通過(guò)視網(wǎng)膜**射，以達(dá)到和傳遞基因編輯機(jī)器直接到感光細(xì)胞。
Leber先天性黑質(zhì)壞死(LCA)是由至少18個(gè)不同基因突變引起的一組遺傳性視網(wǎng)膜退行性疾病。它是遺傳兒童失明的最常見(jiàn)原因，全世界每10萬(wàn)活產(chǎn)有2至3例。LCA的癥狀出現(xiàn)在生命的最初幾年，導(dǎo)致嚴(yán)重的視力喪失和潛在的失明。這種疾病最常見(jiàn)的形式，LCA 10，是一種由CEP 2 90基因突變引起的單基因疾病，在大約20%-30%的LCA患者中是引起疾病的原因。
為什么張峰的基因編輯技術(shù)可以得到FDA批準(zhǔn)，進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)？
因?yàn)椋?/span>Editas公司的臨床前研究除了檢驗(yàn)EDIT-101在感光細(xì)胞中的表達(dá)效率，還檢驗(yàn)了Cas9和AAV5病毒載體系統(tǒng)的免疫原性，并且用三種不同方法在人體感光細(xì)胞組織中檢驗(yàn)了這一CRISPR基因編輯系統(tǒng)的脫靶效應(yīng)。用大量完備的臨床前研究結(jié)果終于說(shuō)服FDA允許其啟動(dòng)人類臨床研究。不僅如此，EDIT-101是針對(duì)病人的體細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，這是目前倫理所允許的。針對(duì)疾病體細(xì)胞基因編輯的人體臨床試驗(yàn)，在世界上也已經(jīng)不是第一次開展了。
2016年，《自然》官網(wǎng)報(bào)道，四川大學(xué)華西醫(yī)院的腫瘤專家盧鈾帶著他的團(tuán)隊(duì)，7月開始在肺癌患者中實(shí)施實(shí)驗(yàn)。華西醫(yī)院的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，在時(shí)間上早于其他項(xiàng)目研究團(tuán)隊(duì)。報(bào)道中也詳細(xì)描述了盧鈾教授團(tuán)隊(duì)的計(jì)劃。
2017年杭州市腫瘤醫(yī)院也嘗試用CRISPR-Cas9技術(shù)治療食道癌癥患者的人體臨床試驗(yàn)。
這些基因編輯技術(shù)都是在人體臨床應(yīng)用的探索，引發(fā)全世界的關(guān)注，未遭到反對(duì)，所以對(duì)新技術(shù)的探索一定在倫理的框架之內(nèi)。
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